DevelopAKUre (gioco di parole develop= sviluppa, cure =cura, AKU =alcaptonuria) è un programma di sperimentazione clinica per l’utilizzazione del farmaco nitisinone, il primo potenziale trattamento per l’AKU.

E’ la più grande sperimentazione clinica organizzata da AKU Society (l’associazione inglese dei malati di alcaptonuria) e supportata dal più grande network europeo che comprende 13 fra ospedali, aziende farmaceutiche e società di consulenza, università, aziende biotecnologiche e gruppi nazionali di pazienti AKU. Le nazioni coinvolte sono: Inghilterra, Francia, Italia, Olanda, Polonia, Stati Uniti, Canada, Slovacchia, Giordania, Svezia ed altre.

Lo scopo del programma mira a fornire la prova dell’ efficacia e della sicurezza del nitisinone nel trattamento dell’AKU; i risultati permetteranno di presentare una richiesta presso l'Agenzia Europea per i Medicinali per l'autorizzazione all'immissione in commercio del farmaco, contribuendo in tal modo al raggiungimento dell'obiettivo del Consorzio di Ricerca Internazionale delle Malattie Rare, di sviluppare 200 nuove terapie entro il 2020.

Il network DevelopAKUre lavora da 5 anni e, crediamo, è la prima organizzazione di questo tipo a sviluppare e implementare una sperimentazione clinica basata su un modello scienziati/pazienti, finanziata dall’Unione Europea.

Il finanziamento assicurato per questo programma consiste in 4.8 milioni di sterline (circa 5.6 milioni di euro) dalla Commissione Europea con un supplemento di 3.2 milioni di sterline (circa 3.8 milioni di euro) in cofinanziamento.

Il programma di sperimentazione clinica è stato lanciato all'inizio del 2013.

Il nitisinone è correntemente in commercio per il trattamento della tirosinemia di tipi 1 ereditaria, un’altra malattia rara, ma la ricerca ha indicato che il farmaco può essere potenzialmente il primo trattamento efficace per l’AKU. Esperimenti di laboratorio hanno dimostrato che il nitisinone può bloccare la progressione della malattia (6), mentre una ricerca clinica negli USA ha dimostrato che il nitisinone riduce i livelli di acido omogentisinico (HGA) fino al 95% (7).



Il programma DevelopAKUre  consiste in tre fasi:

    1. Sperimentazione dose-risposta (SONIA 1): Adeguatezza del Nitisinone nell’alcaptonuria , necessaria per definire la dose utile nel trattamento di AKU
    2. Sperimentazione dell’efficacia clinica (SONIA 2): Adeguatezza del Nitisinone nell’alcaptonuria, per la valutazione dell’efficacia a lungo termine e sicurezza del nitisinone nel trattamento dell’alcaptonuria
    3. Sperimentazione incrociata (SOFIA): Caratteristiche subcliniche di ocronosi nell’alcaptonuria per definire l’età alla quale deve avere inizio il trattamento.

 

Il programma completo durerà circa cinque anni e mezzo e richiederà un numero massimo di 212 pazienti.


 

Per avere maggiori informazioni sul programma, sui tempi, su come iscriversi, scrivi a Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo. e visita il sito http://www.developakure.eu/?lang=it .


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