Il prossimo passaggio per Sviluppare una Cura (Developing A Cure) per l’AKU

 

L’alcaptonuria (AKU) fu scoperta per la prima volta nel 1902. Dopo più di 100 anni, il farmaco nitisinone è stato identificato come il primo possibile trattamento per l’AKU. Il nitisinone è già in commercio per iI trattamento di un’altra malattia rara, ma non è stato ancora approvato per il trattamento dell’AKU.

 

 

 

Esperimenti di laboratorio mostrano che il nitisinone può arrestare la progressione della malattia, mentre una ricerca clinica negli USA ha dimostrato che riduce i livelli di acido omogentisinico (HGA), che è la causa per il 95% dei danni dell’AKU. Tuttavia sono necessarie ulteriori sperimentazioni cliniche per provare che il nitisinone sia davvero efficace nel trattamento dell’AKU.

 

La nostra prima sperimentazione clinica, SONIA 1, è quasi completa e stiamo cercando pazienti AKU in tutta Europa che intendano partecipare alla nostra seconda e più lunga sperimentazione, SONIA 2. Questa durerà 4 anni ed accerterà l‘adeguatezza dell’uso del nitisinone nei pazienti AKU per lunghi periodi. Partirà verso la fine del 2013.

 

La sperimentazione avrà come punti di riferimento tre centri clinici in Europa: Liverpool (UK), Parigi (Francia) and Piestany (Slovacchia). I pazienti dovranno sottoporsi a un totale di 6 visite in uno dei centri, ogni visita durerà dai 2 ai 4 giorni. Dovranno riempire dei questionari fra le visite e ci sarà una telefonata di controllo un mese dopo l’ultima visita.

 

I pazienti saranno divisi a caso in due gruppi. Un gruppo riceverà il nitisinone e l’altro non avrà nessun trattamento. Paragonare i due gruppi è essenziale per provare che il nitisinone rallenta la progressione dell’AKU, al fine di ottenere la licenza di uso del farmaco per l’AKU.

Sia il gruppo trattato che quello non trattato avranno contatti regolari con gli esperti AKU. Questi esperti ed altri professionisti dell’ambito sanitario controlleranno la progressione della vostra AKU ed in generale della vostra salute tramite particolari accertamenti. Per i pazienti nel gruppo di trattamento verranno valutati anche gli eventuali effetti collaterali.

 

Sia l’organizzazione che il costo dei viaggi internazionali anche su lunghe distanze in Europa saranno a carico della sperimentazione clinica. L’alloggio sarà offerto o in ospedale o in albergo secondo le necessità.

Saranno rimborsate anche altre ragionevoli spese come viaggi locali, abbiamo ricevuto dei fondi dalla Commissione Europea per coprire questi costi.

Tutte le informazioni ufficiali stampate saranno tradotte nelle lingue dei pazienti e si provvederà alla presenza di interpreti durante le visite ai centri clinici, per i pazienti che non parlano inglese. Quando sarà possibile, organizzeremo le visite nel centro con un altro paziente che parli la vostra stessa lingua.

 

Facciamo questa sperimentazione clinica per aiutare I pazienti con AKU: il nitisinone può essere il trattamento che stanno aspettando. Se lei è interessato a partecipare a questa sperimentazione clinica o se vuole altre informazioni, visiti il sito: www.developakure.eu o contatti il nostro Coordinatore, Hana Ayoob. Il suo indirizzo di posta elettronica è Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo. e il suo telefono +44(0)1223 322897.